Chaperonas Farmacológicas

David-Cotan

Las Enfermedades por Depósito Lisosomal (EDLs), también conocidas como Lisosomosis, son trastornos genéticos, progresivos, que afectan diferentes sistemas del organismo por deficiencia o la falta total de alguna enzima en el lisosoma. Se presenta consideradas en su conjunto tienen es de 1 cada 5.000 nacidos vivos. LysoCure, un proyecto de Pronacera, pretende proporcionar mejor atención y mayor calidad de vida a estos pacientes a través de un tratamiento específico.

NECESIDAD SOCIAL

Los pacientes con EDLs padecen de acumulación desmesurada de macromoléculas en los lisosomas que normalmente son degradadas por las enzimas que se encuentran en deficiencia completa o total. El exceso y depósito de estas moléculas tienen un efecto tóxico para tejidos y órganos.

Como consecuencia de la escasez de tratamientos eficaces las personas afectadas padecen sus primeros síntomas generalmente en la niñez o adolescencia, acortando la expectativa de vida y provocando grados variables de discapacidad.

SOLUCIÓN

Pronacera, con la línea LysoCure, ha desarrollado un tratamiento oral para las enfermedades lisosomales mediante la utilización de Chaperonas farmacológicas para las enfermedades GM1 y Morquio tipo B y teniendo en perspectivas otras dolencias tan importantes como Gaucher y Parkinson.

Asimismo, hemos desarrollado plataformas de screening con librerías de productos susceptibles de uso para EDLs aportando recomendaciones personalizadas de tratamiento adecuado a nivel “in vitro”.

VENTAJA COMPETITIVA

LysoCure presenta una gran ventaja competitiva que radica en el desarrollo de fármacos orales (aprovechando la investigación básica de grupos de investigación) para enfermedades huérfanas, que carecen de tratamiento y que además son altamente incapacitantes. Este tipo de compuestos son capaces de atravesar la barrera hematoencefálica.
Por otro lado las plataformas de cribado para fármacos ayudarán a que las farmacéuticas dispongan de una nueva herramienta para evaluar el éxito de nuevo tratamientos o el reposicionamiento de tratamientos aprobados por la EMA y la FDA

MODELO DE NEGOCIO

Pronacera ha implantado un modelo de negocio híbrido en el que además de la propia línea LysoCure con el desarrollo de plataformas de cribado neurodegenerativo, obtiene retorno con la distribución de kits genéticos para los sectores de reproducción asistida, ginecología, fertilidad, cáncer, cardiología y salud humana

IMPACTO SOCIAL

El proyecto pretende ayudar a la totalidad de los enfermos mundiales que sufre GM1 y Morquio tipo B .

LysoCure se centra en enfermedades cuya prevalencia es muy baja pero con unas afecciones muy incapacitantes, ayudando tanto a los pacientes como a sus cuidadores mejorando tremendamente su calidad de vida.

EQUIPO

José A. Sánchez Alcázar
Fundador y Director científico.

David Cotán Marín
Fundador y Director general.

Leandro Emanuel Barreiro
Project Manager