A finales de 2020 y principios de 2021, dos vacunas de ARNm para prevenir la COVID-19 fueron aprobadas para su uso de emergencia a nivel global. Ahora, estas estrategias de vacunación con ARNm se están acelerando, no solo para combatir esta enfermedad, sino también para muchas otras. Por este motivo, los científicos de la empresa alemana BioNTech y la Universidad de Mainz han presentado sus resultados preliminares sobre una vacuna que emplea la tecnología de ARN mensajero para desarrollar un enfoque terapéutico de la esclerosis múltiple (EM). La hipótesis que se han planteado para su investigación es que una vacuna de ARNm podría funcionar de forma selectiva para ayudar al sistema inmunitario a tolerar proteínas específicas relacionadas con la EM, sin comprometer la función inmunitaria normal.

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¿Qué es la esclerosis múltiple?

 La EM es una condición causada por el mal funcionamiento del sistema inmunitario, que desencadena repentinamente una respuesta defensiva hacia la mielina (cubierta protectora de las células nerviosas del cerebro y la médula espinal). Esta situación llega a interferir o impedir la transmisión de mensajes dentro del sistema nervioso, generando la aparición de los síntomas característicos de la EM, como la fatiga, debilidad, dificultad para caminar y problemas cognitivos. En otras palabras, la respuesta inmunitaria frente a la mielina del propio cuerpo altera las funciones neurológicas, sensoriales y motores.

Actualmente, los tratamientos de la esclerosis múltiple se centran en áreas como:

  • El tratamiento de los ataques agudos
  • La mejora de los síntomas
  • La modulación del sistema inmunitario para reducir la gravedad y la eficacia de los ataques al sistema nervioso.

Sin embargo, estas terapias no detienen el progreso ni curan la enfermedad e, incluso, pueden reducir las defensas de los pacientes y dejarlos vulnerables a infecciones. No obstante, esta situación podría cambiar gracias a los nuevos estudios realizados con la tecnología de vacunas de ARNm, potenciados durante la pandemia.

¿Cómo funcionan las vacunas de ARN mensajero?

Las vacunas tradicionales suelen administrar un microrganismo atenuado o proteínas derivadas del organismo para desencadenar la producción de anticuerpos por parte del sistema inmunitario. En cambio, las vacunas de ARNm están compuestas por nanopartículas lipídicas que contienen en su interior un ARNm, con una secuencia específica que sirve para que el propio organismo sintetice los antígenos asociados a la enfermedad, y así poder desencadenar la producción de anticuerpos que evitarán mayores complicaciones en futuras reacciones inmunes.

La principal ventaja de la tecnología de ARNm es que se puede crear potencialmente una vacuna para cualquier enfermedad infecciosa, siempre y cuando se inserte la secuencia de ARNm adecuada para ese patógeno o molécula particular. A su vez, las vacunas de ARNm pueden generar un tipo de inmunidad más fuerte, pues estimulan al sistema inmunitario para que produzca tanto anticuerpos como linfocitos T, células que controlan las respuestas inmunitarias e inflamatorias.

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Aunque, en sus inicios, la tecnología de vacunas de ARNm se enfrentó a muchos desafíos tecnológicos y éticos, en los últimos años se han logrado resolver estos obstáculos, lo que ha permitido que durante el pasado año hayan sido aprobadas para su uso frente a la COVID-19.  Con el conocimiento previo adquirido, los investigadores de la empresa BioNTech emprendieron el proceso de emplear la misma tecnología de vacunas de ARNm para combatir la EM.

¿Cómo se ha desarrollado?

Se estudió la vacuna en un modelo en ratón con encefalomielitis autoinmune, enfermedad experimental modelo que manifiesta síntomas similares de la EM. Tras su administración, se observaron mejoras en los síntomas de la enfermedad como la función motora y un retraso de la progresión de la misma, debido a que el ARNm se modificó para instruir a determinadas células a producir proteínas presentes en la mielina para inducir al sistema inmunitario a tolerarla. El equipo investigador descubrió que la vacuna es procesada por las células inmunitarias sin desencadenar una respuesta inmunitaria inflamatoria sistémica, incluso cuando fue administrada a concentraciones de antígeno muy elevadas. Además, la capacidad de los animales para generar una respuesta inmunitaria protectora no disminuyó, lo que demuestra la eficacia de la vacuna para no comprometer la función de defensa del sistema inmunitario e impulsar el equilibrio inmunológico a favor de la supresión de la enfermedad.

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A pesar de los avances, es importante clarificar que antes de tratar a los pacientes con EM, la vacuna debe pasar por muchas etapas, entre las que se encuentra la determinación de su seguridad y eficacia en humanos. Los prometedores caminos que el estudio podría abrir en el futuro podrían ser una esperanza para patologías ligadas a la presión mecánica y al dolor generalizado, como es el caso de la fibromialgia. Al mismo tiempo, estos resultados motivan a futuros investigadores a continuar en la investigación básica, un elemento que es fundamental para descubrimientos tan significativos como es el desarrollo de vacunas, esenciales en la medicina preventiva y curativa.

Por estas razones, en Pronacera estamos fielmente comprometidos con la investigación básica y aplicada, por lo que llevamos años impulsando nuestra línea de I+D FibroCure, más centrada en la medicina diagnóstica y personalizada. En ella, estudiamos las bases moleculares de diferentes síntomas que acompañan a la FM como las afecciones intestinales, la inflamación generalizada y los problemas en el control del estrés oxidativo mitocondrial

Referencias:

Hauser, S., & Cree, B. (2020). Treatment of Multiple Sclerosis: A Review. The American Journal of Medicine. doi:10.1016/j.amjmed.2020.05.049

Krienke, C., Kolb, L., Diken, E., … & Sahin, U. (2021). A noninflammatory mRNA vaccine for treatment of experimental autoimmune encephalomyelitis. Science, 371(6525), 145–153. https://doi.org/10.1126/science.aay3638

 Sumpton, J., & Moulin, D. (2014). Fibromyalgia. Handbook of clinical neurology, 119, 513–527. https://doi.org/10.1016/B978-0-7020-4086-3.00033-3

https://www.unimedizin-mainz.de/press-releases/press-releases/press-releases/newsdetail/article/biontech-publishes-data-on-novel-mrna-vaccine-approach-to-treat-autoimmune-diseases-in-science.html