Aproximación Terapéutica ENACH

Mónica Álvarez Project Manager

La Neurodegeneración con Acumulación Cerebral de Hierro (NACH, NBIA en inglés) afecta a 3 personas de cada millón presentándose como enfermedad degenerativa progresiva con afección similar a la padecida en Alzheimer. Esta enfermedad rara de base genética se presenta de forma infantil precoz o de forma tardía. BrainCure, un proyecto de Pronacera, pretende proporcionar mejor atención y mayor calidad de vida a estos pacientes a través de su medicina personalizada.

NECESIDAD SOCIAL

Los pacientes con ENACH padecen de dificultad para la deglución, atrofia muscular general y demencia, haciendo que los mismos sean totalmente dependientes.

Como consecuencia de la escasez de métodos diagnósticos, plataformas de cribado de fármacos y tratamientos eficaces, estos pacientes derivan en una amplia utilización de la atención médica.

Todas estas carencias los llevan en muchos casos a la muerte antes de los 25 años de vida.

SOLUCIÓN

Pronacera, dentro de BrainCure, ha desarrollado bancos celulares, además de marcadores eficaces que permiten un correcto diagnóstico, seguimiento y desarrollo de pruebas de alteraciones fisiopatológicas además del cribado con fármacos indicados para la enfermedad.

Asimismo, hemos desarrollado plataformas de screening con librerías de productos susceptibles de uso para NACH aportando recomendaciones personalizadas de tratamiento adecuado a nivel “in vitro”.

VENTAJA COMPETITIVA

BrainCure presenta dos ventajas principales que emergen de una misma tecnología: La creación de plataformas personalizadas mediante células del propio paciente en las que se puede evaluar el estado del paciente y testar posibles tratamientos. Por otro lado las plataformas de cribado para fármacos ayudarán a que las farmacéuticas dispongan de una nueva herramienta para evaluar el éxito de nuevo tratamientos o el reposicionamiento de tratamientos aprobados por la EMA y la FDA .

MODELO DE NEGOCIO

Pronacera ha implantado un modelo de negocio híbrido en el que además de la propia línea BrainCure con el desarrollo de plataformas de cribado neurodegenerativo, obtiene retorno con la distribución de kits genéticos para los sectores de reproducción asistida, ginecología, fertilidad, cáncer, cardiología y salud humana.

IMPACTO SOCIAL

El proyecto pretende ayudar a la totalidad de los enfermos mundiales que sufre ENACH.

BrainCure actualmente tiene un impacto 100% positivo y una perfecta correlación sobre los pacientes en los que ha incidido (n≈10) llegando incluso en algunos casos a recuperar movilidad.

EQUIPO

José A. Sánchez Alcázar
Fundador y Director científico.

David Cotán Marín
Fundador y Director general.

Mónica Álvarez Córdoba
Project Manager

 

A partir de células del paciente PRONACERA THERAPEUTICS S.L. se compromete a la ejecución de las siguientes pruebas:

  • Creación de banco celular derivado de fibroblastos del paciente afectados por ENACH
  • Medición de los niveles de PANK2 mediante técnicas moleculares.
  • Medición de los niveles de hierro.
  • Cribado con fármacos indicados para la enfermedad ENACH
  • Cribado con librería de productos susceptibles de uso para la enfermedad ENACH
  • Recomendaciones personalizada del tratamiento adecuado a nivel “in vitro”.
  • Pruebas de alteraciones fisiopatológicas en ENACH mediante técnicas moleculares
  • Estudio de muerte celular en fibroblastos de pacientes afectados por ENACH y estudio a susceptibilidad una vez realizado el cribado farmacologico.